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转甲状腺素卵白淀粉样变性(ATTR)是一种萧疏的进行性疾病,因转甲状腺素卵白(TTR)无理折叠并在神经、腹黑等组织千里积,激勉多发性精神病或心肌病,严重胁迫患者
Amvuttra(Vutrisiran)是一种基于RNA干扰(RNAi)技艺的翻新疗法,通过靶向扼制转甲状腺素卵白(TTR)的合成,为遗传性转甲状腺素卵白淀粉样
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